

特别提示:以下内容为科普解读,不构成具体医疗建议。
任何治疗决策,请务必在正规医院由专业医生结合您的检查结果综合评估后制定。

重型再生障碍性贫血,本质上是一种骨髓衰竭性疾病。很多再障患者过度担忧移植的风险,选择靠输血、吃药“维持”着;但长期这样维持,身体肯定会发生一些变化,
有相关并发症——比如‘铁过载’的问题:长期反复输血,带来的多余铁人体缺乏有效的自主排铁途径。多余的铁会沉积在心脏、肝脏、胰腺等重要器官,逐步损害其功能,造成不可逆损伤[1]。
此外,长期依赖输血还可能诱导机体产生同种抗体,导致多次输血以后,疗效下降。
简单来说:用药和输血只能让患者“维持”生命,但我们追求的不该是这种勉强“维持”,而是高质量、有尊严、不再频繁往返医院的生活。

对中老年来说,是否做移植,年龄并不是唯一决定因素。我们会有专门的移植前评估体系,主要对多个维度进行评估,关键还是要看身体的基础状况、疾病的严重程度,以及是否有合适的供者。
对于年轻患者,尤其是儿童:
如果有合适供者,造血干细胞移植肯定是首选,而且越早干预越好——拖到后面,反而会带来更多移植后的并发症。
对于50岁,甚至60岁以上的中老年患者:
不能单纯因为年龄大就轻易放弃移植机会——这一点在最新指南中也有明确体现。
比起年龄,我们更看重心肺功能、基础疾病的控制情况以及疾病本身的严重程度。如果患者虽年龄较大,但体能状况良好、无严重并发症,同时病情较重(如存在严重出血)或对免疫抑制治疗反应不佳,如果有合适的供者和移植条件,移植仍然是值得考虑的重要选择[2]。
总体而言,评估要早,决策要个体化,千万不要因为“再等等看”,错过最佳治疗时机。

面诊时,我经常遇到病情已经很重的患者说:“我只是有点累、有点出血,有必要现在就移植吗?我想再考虑一下。”
这正是我最担心的情况。
患者感受到的“乏力”,往往是血红蛋白明显降低的信号;“容易出血”,则提示负责止血的血小板已经明显不足。这不是休息几天就能缓解的小问题。我们要透过这些“小表象”,看到背后隐藏的大风险,并尽快干预。
我理解患者面对“移植”这个重大决定时的犹豫。但如今的移植技术早已跟过去有了很大进步,所谓“移植高危”的旧观念,正在被技术迭代改写。

移植的选择有很多。
第一条,如果同胞兄弟姐妹中有年轻、身体合适的 10/10 全合供者,通常仍是首选。
兄弟姐妹之间全合的概率大概是四分之一,听起来不算太低,但实际上还要看年龄合不合适、身体行不行,所以真正能用上的家庭比四分之一要少。如果家里有适龄的兄弟姐妹,第一步一定要先去做 HLA 配型。
第二条,是从中华骨髓库找非亲缘的全合供者。
中华骨髓库目前配型效率比较高,可以在短期内提供结果,这也是一个非常好的途径。
第三条,也是我国目前异基因移植中占比最高的——单倍体相合移植,简单说就是在父母、子女,或者半相合的兄弟姐妹中找供者。
这里专门说一句,目前常用的是“北京方案”单倍体相合移植,也就是用 G-CSF 动员,联合 ATG 等免疫清除,采用非体外去 T 细胞的方案。这条路目前可复制、效果好、费用相对可控。
这一类供者来源很广,而且亲属供者就在身边。对于再障患者来说,如果没有合适的同胞全合供者,尤其是没有年轻、身体合适的全合供者,单倍体相合移植就是一线替代方案中非常重要的一条路。
第四条,是脐带血。
目前一些中心还在做,但从应用上看,如果没有合适的亲缘或无关供者,且中心有相关经验,可以作为选择之一。
在这四类供者中,单倍体相合供者来源更广泛、更容易找到,因此目前我国异基因移植中占比最高的就是单倍体相合移植。



黄晓兵 教授
医学博士,主任医师
电子科技大学附属医院&四川省人民医院血液科主任
电子科技大学医学院内科学教授
中华医学会血液学分会委员
中国医师协会血液医师分会常委
中国老年医学会血液学分会常委
中国抗癌协会血液肿瘤专委会委员
中国中西医结合学会血液学专委会委员
中国康复医学会血液学分会委员
四川省血液系统疾病临床研究中心主任
四川省医学会血液学分会候任主任委员兼造血干细胞移植学组组长
四川省医疗卫生与健康促进会副会长兼血液分会主任委员
美国耶鲁大学癌症中心访问学者
四川省卫生健康英才计划领军人才
四川省卫健委学术带头人
温馨提示:本文仅作为科普文章,不提供专业诊疗意见,具体诊疗,请在专业医生指导下进行。
封面图片来源:AI生成
文章作者:医脉通付颖
责任编辑:医脉通lynn
参考文献:
[1]Wood JC. Guidelines for quantifying iron overload [J]. Hematology / the Education Program of the American Society of Hematology, 2014, 2014(1): 210–215. DOI: 10.1182/asheducation-2014.1.210.
[2] Xu LP, Zhang X, Wu DP, et al.; Stem Cell Application Group, Chinese Society of Hematology. Chinese Society of Hematology clinical practice guidelines for the comprehensive management of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in patients with severe aplastic anemia [J]. Chinese Medical Journal, 2026, 139(3): 322–340. DOI: 10.1097/CM9.0000000000003917.



