出乎意料的最贵药品排行榜
胡德良 译
美国药品价格跟踪网——GoodRx的分析显示：根据数年的观察，诺华公司（Novartis）和火花制药公司（Spark Therapeutics）的两种基因疗法新药在美国的标价高于任何其他药物，一直位于最贵药品的榜首。随着各个制药商加倍投资于对抗罕见病，这种高标价趋势可能会持续下去。
GoodRx网十大最贵药品排名榜显示：诺华公司对抗脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法药物——Zolgensma，标价远远高于其他药物，位于榜首。该药的一次性用药价格为212.5万美元。
然而，一些专家表示：尽管成本很高，Zolgensma具有成本效益，因为该药可以治愈每年需要花费数十万美元的疾病。即便如此，虽然分期付款计划允许将支付费用分摊到一定的时间段里，但是另外一些专家批评了诺华公司，称该公司不应该采取这么高的定价。
另一种一次性基因疗法药物——火花制药公司（Spark）的Luxtura，仅次于Zolgensma，位于最贵药品排行榜的第2名，标价不到Zolgensma的一半，为850,000美元，这种药物可以治愈导致失明的遗传性视网膜疾病。目前，罗氏公司正在并购火花公司，但是这项并购交易由于监管方面的原因而一再延迟。
GoodRx网定期编制最贵药房管理药物的榜单。但是这一次，GoodRx网的编制团队扩大了调查范围，直接从医疗保健行业从业者那里获得了药物的定价，而该行业从业者处的标价往往较高。
GoodRx网药品排行榜中的报价并未将制药商向付款单位提供的幕后折扣计算在内。
排行榜中位列第3的药品是首款药房分配药物——Aegerion制药公司生产的美曲普汀（Myalept），用于治疗广泛性脂肪代谢障碍患者的瘦素缺乏症。据GoodRx网称，该药的费用通常为每年778,314美元。
光谱制药公司（Spectrum Pharmaceuticals）治疗周围T细胞淋巴瘤的药物普拉曲沙（Folotyn）定价排名第4，每年的费用为745,785美元。最近，光谱制药公司签署了一项协议，将其上市药品以3亿美元的价格出售给印度阿拉宾度公司（Aurobindo）的子公司——Acrotech 制药公司。签订这笔交易之后，光谱制药公司计划专注于新型肿瘤药物的研发。
亚力兄制药公司（Alexion）的舒立瑞（Soliris）是一种经常出现在最贵药物榜单上的药品，而且有些年头排在榜首，这次排在第5位，每年的费用为678,392美元。该药用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿和非典型溶血尿毒综合征，多年来，该药一直是亚力兄制药公司的业务基础。此外，该公司还推出了后续药物Ultomris，但是这款药物没有出现在GoodRx网的排行榜中。
虽然榜单上的许多药物都是生产自较小的、以对付罕见疾病为重点的公司，但是今年安进公司（Amgen）出现在榜单上，位列第6。GoodRx网的调查发现：使用安进公司的博纳吐单抗（Blincyto），每年需要花费641,533美元。该药用于治疗费城染色体阴性复发性或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。
在价格排行榜接下来的三个位置中，地平线制药公司（Horizon Pharma）销售的药物占据了两个，它们是：排名第7的苯丁酸甘油酯（Ravicti），用于治疗尿素循环障碍；排名第9的干扰素γ-1b （Actimmune）用于治疗骨硬化症和慢性肉芽肿病。通常，这两款药物每年的费用分别为633,072美元和575,540美元。赛诺菲公司（Sanofi）用于治疗庞贝氏症（Pompedisease）的重组阿葡糖苷酶α（Lumizyme）排在第8位，每年所需费用为630,630美元。
武田公司（Takeda）的Takhzyro定价排名第10，每年的费用为573,820。这款药物是武田公司从希尔公司（Shire）购买而来，有助于预防遗传性血管瘤的发病。
译自：https://www.fiercepharma.com/
原著：Eric Sagonowsky
